Un médicament expérimental offre de nouveaux espoirs pour une forme de leucémie difficile à traiter. Développée par Roche en partenariat avec le laboratoire américain AbbVie, cette molécule a obtenu le statut de percée thérapeutique par l’agence américaine des médicaments.

Un nouveau médicament pour une forme de leucémie réfractaire obtient le statut de percée thérapeutique aux USA.

La Food and Drug Aministration (FDA) a accordé ce statut au médicament appelé venetoclax qui est destiné au traitement de la leucémie lymphoïde chronique récidivante ou réfractaire.Leucémie lymphoïde chronique : la plus fréquente des leucémies de l’adulteLongtemps dénuée de symptômes, la 

leucémie lymphoïde chronique (LLC) est généralement diagnostiquée à l’occasion d’un test sanguin de routine. Il s’agit d’un cancer des lymphocytes B (variété de globules blancs). Son l’évolution est très lente et la plupart des patients n’ont pas besoin d’un traitement, une simple surveillance est préconisée. En cas de symptômes (infections, anémie…), le traitement repose sur une chimiothérapie anticancéreuse associée ou non à des anticorps monoclonaux. En cas d’absence de réponse au traitement, une greffe de cellules souches (allogreffe) peut être proposée. Mais ce traitement très lourd nécessite de trouver une personne présentant une compatibilité immunologique avec le patient,

comme le rappelle la Haute Autorité de Santé.

La délétion p17, un facteur de mauvais prognosticParmi les patients traités, la majorité des patients connaissent une rechute au bout d’un certain temps après un traitement initial (chimio-immunothérapie). Et près de 20 % ont une “maladie réfractaire“, ce qui veut dire qu’ils vont rechuter très rapidement (moins de 6 mois) ou qu’ils ne répondent pas au traitement initial. Pour ces deux groupes de patients, il est urgent de trouver de nouveaux traitements.Dans 3 cas sur 10 de ces cas réfractaires (et dans 3 à 10% des patients naïfs de traitements), la maladie s’accompagne d’une anomalie génétique, dite délétion p17, qui est une forme de la maladie avec laquelle les patients obtiennent de faibles résultats lors de chimiothérapies traditionnelles. Pour ces cas, l’espérance de vie médiane est inférieure à trois ans.Venetoclax a obtenu le statut de “percée thérapeutique“ par la FDAMais un médicament oral développé par Roche et Abbvie cible ces formes de LLC difficile. Les résultats présentés lors du dernier congrès de l’ASCO 2014 ont montré des taux de réponse au traitement de près de 80% durant une période moyenne de plus de 20 mois. Bien qu’il s’agisse d’une étude portant sur un nombre réduit de patient, les résultats ont fait état d’une rémission complète dans 22% des cas. Les principaux effets secondaires ont été des diarrhées, nausées, neutropénie, infection respiratoire et fatigue pour près d’un tiers des patients.Le médicament a obtenu le statut de percée thérapeutique (“Breakthrough Therapy Designation“) de la part de la FDA aux Etats-Unis, de sorte que son développement et son examen par les autorités de santé seront accélérés. Au-delà du potentiel thérapeutique, l’enjeu économique est important pour une telle maladie. Odile Rundquist, analyste chez Baader Helvea, estime le potentiel de ventes, à leur pic, pour ce médicament, à 2,8 milliards de dollars.David BêmeSource : Communiqué Roche – mai 2015